１【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】

文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末（2025年12月31日現在）において当社グループが判断したものです。

（1）経営の基本方針

「協和キリングループは、ライフサイエンスとテクノロジーの進歩を追求し、新しい価値の創造により、世界の人々の健康と豊かさに貢献します。」を経営理念としています。

この経営理念に謳う「新しい価値」を社会と共有できる価値（CSV：Creating Shared Value）と捉え、社会課題への取組みによる「社会的価値の創造」と「経済的価値の創造」の両立により、企業価値向上を実現するCSV経営を実践しています。

また、協和キリングループで働く全ての人々が、行動の拠り所となる考え方や姿勢を示す中心概念の“Commitment to Life”と３つのキーワード「Innovation（イノベーション）」「Integrity（インテグリティ）」「Teamwork/Wa（チームワーク/和・輪）」で構成される価値観を、全員で共有、実践することで、社会から信頼される企業であり続けることを目指しています。

（2）ビジョン

当社グループは、2030年に向けたビジョン「協和キリンは、イノベーションへの情熱と多様な個性が輝くチームの力で、日本発のグローバル・スペシャリティファーマとして病気と向き合う人々に笑顔をもたらすLife-changingな価値の継続的な創出を実現します。」を掲げています^*1。

*１　マテリアリティの見直しを踏まえ、「医薬品にとどまらない」という記載を、「病気と向き合う人々のニーズを基点とした新たな価値を共創することで」という包括的な表現に更新しました。

（3）Vision 2030 and Beyond：中長期構想

大きな環境変化の中で、Vision 2030の達成後の継続したさらなる成長を見据え、“革新的なLife-changingな価値の創出”、“患者さんへのLife-changingな価値の提供”、“Super Teamによるオペレーショナルエクセレンスの追求”という３つの柱からなる中長期構想を策定しました。

中長期構想は、2030年を超えて達成したいゴールと、そこに対する成長の道筋を示すものであり、未来の不確実性に備えるための羅針盤でもあります。患者さん中心の価値創出を基盤に、日本発のグローバル・スペシャリティファーマとして、世界中の病気と向き合う人々に笑顔をもたらす挑戦を続けます。

革新的なLife-changingな価値の創出

・先進的抗体技術と造血幹細胞遺伝子治療の強みを活かし、研究開発を加速する

・戦略的投資による新たなパイプライン、収益機会の獲得を狙う

患者さんへのLife-changingな価値の提供

・実績のあるグローバルにおけるコマーシャル基盤をさらに強化していく

・患者さん及び患者団体との密接なエンゲージメントを継続

Super Teamによるオペレーショナルエクセレンスの追求

・戦略を力強く実行するケイパビリティを備えたSupur Teamへさらなる進化

・AI/DXによるオペレーションモデルの転換

・プロセスのシンプル化とリソースの集中を進め、アジャイルに動き続ける

 (4) 優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題

ビジョンを達成するためには、戦略そのものと、その戦略を実行できるTeamをつくることが重要であるというのが当社グループの考え方です。 戦略として“Story for Vision 2030”を、Teamづくりとして“KABEGOE Principles”を掲げ、これらを両輪としVision 2030実現を目指します。戦略を推進していく人・組織に期待する行動を具体的に示す“KABEGOE Principles”は、製薬企業で働くことに対する社員の思いを紡いでまとめた”私たちの志”と”Story for Vision 2030”をベースに、徹底的に議論して作り上げたものです。私たちの価値観に紐づけて全11のPrinciplesを掲げています。

１．Story for Vision 2030

2021年より、Vision 2030の実現に向けて活動を推進してきましたが、世界中での医療費抑制圧力の強まり、新薬開発難度の高まりといった製薬業界にとって厳しい大きな環境変化がある中、Vision 2030の実現をより確かにするための戦略として打ち出したのが“Story for Vision 2030”です。これは、当社グループがVision 2030に掲げているLife-changingな価値を継続して創出・提供するための戦略です。自社で注力する疾患領域とモダリティ^*1をより明確に設定しました。これに加え、オープンイノベーションやパートナー連携、ベンチャーキャピタル／コーポレートベンチャーキャピタルファンド活動などの強化も推し進めます。

これらの活動により生み出される“Life-changingな価値”の最大化、という観点では、ビジネスモデルを適切に選択する必要があります。自社で注力する疾患領域のアセットでは当社グループが開発から販売までをグローバルで行い、生み出された価値を患者さんに届けつつ、患者さんの声を研究開発に反映することでその領域での自分たちの強みを増幅していくことも重要となります。戦略的パートナリングアセットでは、価値最大化に社外の力を活用します。適切なパートナーとの最善のビジネスモデルを築くことにより、患者さんに最速でお届けすることも含めてその価値最大化が実現できると期待しています。

このように、適切なビジネスモデルを選択することで、当社グループは、創出した価値を一日でも早く多くの病気と向き合う人々に届けていくことに注力しています。

*１　モダリティ：構想した治療コンセプトを実現するための創薬技術（方法・手段）の分類

自社で注力する疾患領域のアセット：

当社グループは、下記に定めた３つの疾患領域を自社で注力する疾患領域として価値の創出と提供に取組んでいきます。各疾患領域では、上市国・地域の拡大、疾患啓発活動や患者支援プログラムの実施などを通し市場浸透に継続して取組んでいきます。

骨・ミネラル

Crysvita（日本製品名：クリースビータ）では、在宅自己注射をより簡便で安全に行うことができる剤型として、患者さん及び医療関係者から期待されていた皮下注シリンジの日本・欧州での販売を開始しました。イタリアではCrysvitaが腫瘍性骨軟化症に対して保険償還の対象となりました。KK8123^*2、KK8398^*2の開発も着実に進行中です。

血液がん・難治性血液疾患

Ziftomenib（米国製品名：KOMZIFTI）は、NPM1変異を有する再発・難治性の成人急性骨髄性白血病（AML）に対する１日１回経口投与可能なメニン阻害薬として世界で初めて米国で承認されました。今後もKura Oncology社との連携を推進し、急性白血病に対する新たな治療選択肢（併用療法や早期の治療ライン）の提供を目指していきます。

Poteligeo（日本製品名：ポテリジオ）は、機械学習・AI技術を活用し、患者さんの治療アクセス向上を推進しています。

加えて自社初の抗体薬物複合体（ADC）であるKK2845等^*2の開発も着実に進めていきます。

希少疾患（造血幹細胞遺伝子治療）

OTL-200（欧州製品名：Libmeldy、米国製品名：Lenmeldy）は、米国・欧州における異染性白質ジストロフィーを対象とした新生児スクリーニングの拡大を患者団体等のコミュニティーと共同し推進しています。この活動の結果、スペインでは保険償還の対象となりました。米国保険福祉省長官から米国連邦政府として新生児スクリーニングの対象とすることが推奨されたため、今後各州に展開されるように活動を続けます。日本では早期発症型異染性白質ジストロフィーに対して希少疾病用再生医療等製品指定を取得、サウジアラビアにおいても希少疾病用医薬品指定と優先審査指定を受けました。さらにOTL-203^*2及びOTL-201^*2についても着実に開発を進めていきます。

〔戦略的パートナリングアセット〕

当社グループは、適切なパートナーとの最善のビジネスモデルを築くことにより、患者さんに最速でお届けすることも含めてその価値最大化の実現を目指しています。

低分子であるKHK4951^*2（一般名：tivozanib）、当社独自のバイスペシフィック抗体技術REGULGENTを搭載したKK2260^*2及びKK2269^*2、並びにPOTELLIGENT抗体であるKK4277^*2、本態性高血圧症を対象疾患として2025年第Ⅰ相試験を開始したKK3910^*2については、今後パートナーとの連携も含め、価値の最大化を図っていきます。なお、Amgen社と連携し、複数の臨床試験を継続して推進してきましたKHK4083^*2（一般名：ロカチンリマブ）は、2026年１月にはAmgen社の戦略的ポートフォリオ見直しを背景として、同社との開発・商業化に関する提携契約を終了し、当社は規制当局対応及び将来の商業化を含む、ロカチンリマブのグローバルプログラムの全権利を再取得しましたが、2026年３月３日に、最新の安全性情報及び総合的なリスク・ベネフィット評価を踏まえ、ロカチンリマブに関する現在実施中の全ての臨床試験を中止することを決定しました。

また、自己免疫疾患に対する、ファースト・イン・クラス低分子治療薬候補の開発を目的とした、前臨床開発プログラムに関するライセンスをBoehringer Ingelheim社に提供しました。

*２　開発パイプラインの詳細は、「第２　事業の状況　６　研究開発活動」をご参照ください。

２．KABEGOE Principles

Vision 2030ビジョンの実現に向けての戦略を実行するために必要なTeamのあり方について策定したのが、“KABEGOE Principles”です。当社グループが立ち返ったのは、私たちの志でした。私たちの志は、2008年に協和キリンが誕生した直後に、約1,000人もの社員が製薬企業で働くことに対する思いを言葉に表したものです。この私たちの志とStory for Vision 2030をベースに、CxOを中心に徹底的に議論し、作り上げたのがこのPrinciplesです。その筆頭にあるのが患者さん中心、Patient Centricという考え方です。当社グループ従業員がLife-changingな価値を創出し、提供するために、いつも大切にしていく考え方です。さらに、当社グループの価値観に紐付けて、全11のPrinciplesを掲げています。このPrinciplesの浸透に関しては、CxOはもちろん、人事総務部、経営企画部、及びコーポレートコミュニケーション部が核となり、各部署から自発的に参加したグローバルのメンバーによる取組みなどを含め、全社で進めています。当社グループにおいて、日々の業務を進めることで、KABEGOE Principlesに沿った行動になるような様々な施策を開始しています。

２【サステナビリティに関する考え方及び取組】

　文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末（2025年12月31日現在）において当社グループが判断したものです。

(1）協和キリンの考えるサステナビリティ

当社グループにとってのサステナビリティとは、社会のステークホルダーとともに、“病気と向き合う人々に笑顔をもたらすLife-changingな価値”を共創していくことを意味しています。当社グループは、ビジョンの実現を通して、当社グループのサステナビリティと社会のサステナビリティを両立していきます。

当社グループのサステナビリティを推進することは、我々の掲げるCSV経営とつながっています。当社グループは、社会的価値（病気と向き合う人々に笑顔をもたらすLife-changingな価値を提供し、社会課題を解決すること）と、経済的価値（当社グループがさらにLife-changingな価値を生み出していくために人的資本と知的資本に投じる原資となりうる利益）という２つの価値創造の両立を実現していきます。

社会的価値を提供し、さらに次の社会的価値を創出するための経済的価値を得て、世界中の病気と向き合う人々に必要とされる企業であり続けること、これをサステナブルな事業活動と考えています。

また、当社グループがサステナブルに事業活動を継続していくという観点から、未来世代を重要ステークホルダーと捉え、地球環境への負荷の低減に取組んでいきます。2025年には、環境基本方針の改訂を実施し、今後重点的に取組んでいく環境活動を明確化しています。

また、ビジネスパートナーマネジメント基本方針を制定し、ステークホルダーとの価値の共創をより強化していくこととしました。

当社グループは、社会的価値の創出と経済的価値の創出を両立するため、バリューチェーンの様々な場面でステークホルダーとの価値の共創に取組みます。

(2）協和キリンのビジョンと価値創造ストーリー・Story for Vision 2030

当社グループは、2021-2025年の中期経営計画策定時に、Vision 2030を策定し、我々の創造する価値がLife-changingな価値であることを明確化しました。

また、競争戦略としてのCSV経営を掲げ、社会的価値（病気と向き合う人々に笑顔をもたらすLife-changingな価値を提供し、社会課題を解決すること）と、経済的価値（当社グループがさらにLife-changingな価値を生み出していくために人的資本と知的資本に投じる原資となりうる利益）という２つの価値創造を両立し、病気と向き合う人々に笑顔をもたらしていくことをアウトカムとして明確化しています。これは当社グループの“価値創造ストーリー（下図参照）”として示されています。

当社グループの“価値創造ストーリー”では、社会的価値と経済的価値の両立を目指すLife-changingな価値の創出にはイノベーションへの挑戦が不可欠であり、それを支える人的資本と知的資本が我々の競争力の源泉であることをインプットとして示しています。人的資本については、当社グループのビジョン・価値観に共感する従業員が多様性の輝くチーム力を発揮しKABEGOE Principlesを実践して価値創造することを示しています。知的資本については、Story for Vision 2030と整合する当社グループの価値創造の根幹である創薬戦略を記載しています。

中央に配したビジネスモデルにおいては、全ての従業員がPatient Centricity（患者さん中心）という考えを基に、病気と向き合う人々の笑顔につながる価値創造を行うことを示しています。それは、「研究開発によるアンメットメディカルニーズを満たす価値創造」のプロセスだけでなく、「製品・品質・流通」、さらに、「患者さんに医薬品を届けるプロセス」においても、一人ひとりが価値創造に取組むこと、そして各バリューチェーンが相互に連携することでさらに大きな価値の創出につなげることを意味しています。

このように、人的資本と知的資本を競争力の源泉とし、大きな価値創造のサイクルを生み出し、アウトプットとしてLife-changingな価値の継続的な創出と提供に繋げていきます。そして、これらのアウトプットが、病気と向き合う人々の笑顔というアウトカムにつながります。当社グループは、従業員を含む全てのステークホルダーとともに、笑顔をもたらす価値創造に取組んでいます。

また、この価値創造ストーリーは「第２　事業の状況　１　経営方針、経営環境及び対処すべき課題等」に記載したStory for Vision 2030と相互に強く関連しています。Story for Vision 2030は当社グループがVision 2030実現のために、Life-changingな価値を継続して創出・提供する戦略をうちだしたものであり、価値創造ストーリーは競争力の源泉を含む全体のビジネスモデルを示したものになります。

３【事業等のリスク】

１．リスクマネジメント（RM）体制と重要リスク特定のプロセス

協和キリングループにおけるリスクとは、経営目標及び戦略目標の達成に影響を与える不確実性を指し、事業活動の遂行において企業価値の毀損につながる脅威（ネガティブな影響）に加え、適切に対応することで企業価値の創出や成長につながる機会（ポジティブな影響）の双方を含むものと定義しています。当社グループは、Enterprise Risk Management（ERM）の枠組みのもと、リスクを単なる回避対象としてではなく、機会の最大化及び企業価値の創出・保全につなげるべき経営上の重要事項として位置付けています。

当社グループは、日本を含むJAPAC、北米、EMEAを中心とした地域（リージョン）軸、地域を跨いだ機能（ファンクション）軸と製品（フランチャイズ）軸を組み合わせたグローバルマネジメント体制「One Kyowa Kirin」で事業活動を推進しています。３つの地域にそれぞれリージョナルリスクマネジメント委員会を設置し、各地域の重要リスクを議論しています。また、CxOが中心として参加するグローバルな位置付けのグループリスクマネジメント委員会を年２回開催し、グループ全体のリスクマネジメントに関する戦略や活動方針を審議していきます。

重要リスク特定のプロセスについては、四半期に１回、業務執行部門が実務担当者会議において社内外の環境変化を踏まえてリスクを洗い出し、経営に与える影響度と発生頻度（発生する可能性）を分析します。グループリスクマネジメント委員会事務局は社内外の環境変化やリスクトレンドについて業務執行部門と対話しながら分析結果を調整した後、リスクをカテゴリー毎に整理し、重要リスクを特定します。グループリスクマネジメント委員会では重要リスクの特定が適切かを確認するとともに、その低減策について全社的な観点で議論しています。重要リスクの低減に向けた進捗確認は、アクションプランのモニタリングと合わせて行い、グローバル経営戦略会議にて進捗確認と環境変化を踏まえたリスクの重要度の変化をモニタリングしていきます。グループリスクマネジメント委員会では、その評価結果を基にリスクマップを策定しており、これらの委員会で議論された重要リスクの低減策やモニタリングの結果は取締役会に報告されています。

当社グループのリスクマネジメント（RM）体制（2025年10月より）

２．デジタル活用によるリスクマネジメントのグローバル一元管理

当社グループでは、グループ全体のリスクをデータベースで一元管理するためのシステムを導入し、デジタル化を進めています。業務執行部門がリスク台帳やインシデント情報をデータベースに登録した後、ワークフローを通してリスクを専門的かつ全社的な立場で支援・助言・モニタリングする部門に情報を共有したり、リスクマップにて重要リスクの見える化を実施したりするなど、リスクの状況を効果的かつ効率的にモニタリングする体制の整備を進めています。

３．クライシスマネジメント体制とBCP演習の強化について

当社グループでは、クライシス発生時に、平時業務の延長から早期にクライシス対応を開始できるFunction対策本部と、クライシスの地理的影響範囲に応じて設置されるGlobal・Regional・Local対策本部が連携し、2025年11月11日改訂版グループクライシスマネジメント規程に基づき、迅速かつ組織的なクライシスマネジメントを遂行しています。

今回の改訂では、各階層（Global・Regional・Local・Function）の役割と権限、設置基準、指揮命令系統、エスカレーション原則（Bad News Fast）が明確化され、平時・有事双方における情報報告・共有方法、BCP（Business Continuity Plan：事業継続計画）の発動・解除手順、対策本部の設置判断基準が具体的に定められました。これにより、クライシスの予防、発生への準備、予兆の早期発見、緊急時対応までを一貫して運用するレジリエントな体制が整備されました。また、重要リスクを中心にクロスリージョン・クロスファンクションにクライシス・BCP演習の実施を通じて、最悪の事態を想定したクライシス対応や事業継続体制の強化を図っています。改訂規程では、各対策本部単位で原則年１回の教育訓練実施が義務付けられ、演習後には振り返りと再発防止策の策定、改善アクションプラン化、平時における継続的改善が求められています。

演習を通じて対応力向上を図るとともに、リスク評価や低減策を見直し、リスクの予兆発見のためのモニタリングにつなげるなど、急激な環境変化の中、全社的な課題に対して、平時のリスクマネジメントと有事のクライシスマネジメントを一貫して取組むことで、困難な状況にもしなやかに適応するレジリエントな組織を目指しています。

当社グループのクライシスマネジメント体制（2025年11月より）

４．事業等のリスク

当連結会計年度末（2025年12月31日現在）において当社グループが特定した重要リスクを以下に記載していますが、社内外の環境変化により想定していないリスクが発生する可能性や、ここで記載していないリスクが当社グループの経営成績及び財政状態等に影響を及ぼす可能性があります。

４【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】

＜事業の概況＞

世界中で医療費抑制の圧力が強まり、また、各国の医療政策の内容がより強く相互に影響を及ぼす等、元来、新薬開発の難度が高い製薬業界にとって、事業環境がより厳しくなる環境変化が続いています。そのような状況の中、当社は「Story for Vision 2030」により事業戦略の解像度を高め、Vision 2030の実現に向けてより焦点を明確化した取組みを推進しました。アンメットメディカルニーズを満たす医薬品の提供のため、生産・品質保証・物流の強化を継続するとともに、新たなLife-changingな価値を創出すべく研究開発活動を行ってきました。

Crysvita（日本製品名：クリースビータ）^*1、Poteligeo（日本製品名：ポテリジオ）^*2では、上市国・地域の拡大や市場浸透に取組み、着実な成長を推進しました。Crysvitaにおいては、患者さん及び医療関係者から期待されていた在宅自己注射をより簡便で安全に行うことができる剤型として、皮下注シリンジを日本・欧州で販売開始しました。また、イタリアではCrysvitaが腫瘍性骨軟化症に対して保険償還の対象となりました。

OTL-200（欧州製品名：Libmeldy、米国製品名：Lenmeldy）は、スペインで保険償還の対象となり、日本においては早期発症型の異染性白質ジストロフィー（MLD）に対して希少疾病用再生医療等製品指定を、サウジアラビアにおいては希少疾病用医薬品指定と優先審査指定を取得しました。

骨・ミネラル領域では、Crysvitaに加え、KK8123及びKK8398（一般名：infigratinib）の開発も進行中です。日本においては、軟骨無形成症を対象としたinfigratinibの国内第Ⅲ相試験を開始しました。

血液がん・難治性血液疾患領域のziftomenib（米国製品名：KOMZIFTI）は米国においてNPM1変異を有する再発・難治性の成人急性骨髄性白血病（AML）に対する、１日１回経口投与可能なメニン阻害薬として世界で初めて承認されました。さらに、未治療AML患者を対象とした第Ⅲ相試験を開始しています。

免疫・アレルギー疾患領域のKHK4083（一般名：ロカチンリマブ）の開発ではAmgen社と連携しながら複数の臨床試験を推進しました。ロカチンリマブのアトピー性皮膚炎を対象とした長期的な安全性と有効性を評価する第Ⅲ相臨床試験ROCKET-Ascendの中間結果を公表し、米国での承認申請・販売開始に向けた取組みを推進しました。また、結節性痒疹を適応とした第Ⅲ相試験の患者さん登録を完了しました。

自己免疫疾患に関して、ファースト・イン・クラス低分子治療薬候補の開発を目的とした、前臨床開発プログラムに関するライセンスをBoehringer Ingelheim社に提供しました。

「Story for Vision 2030」に基づき、日本事業では、長期収載品の製品ライフサイクルマネジメントを進めています。協和キリンが長年にわたって価値を創り届け、患者さんへの継続的な供給が求められる製品を、他社に引き継ぎ、継続して患者さんに届けるための重要な取組みであり、「デパケン錠、R錠、細粒、シロップ」及び「アレロック顆粒」の製造販売承認を承継しました。

上記に加えて、バイオ医薬品開発のさらなる加速化に向け建設中であったHB7棟の竣工を迎えました。また、上記冒頭で記載した環境変化の中、Vision 2030に向けて日本における事業基盤をより持続可能な 姿へと大胆に転換し、組織能力の一層の強化を図るとともに、社員のキャリア開発の選択肢を広げることを目的に特別希望退職制度を実施しました。

*1:主に遺伝的な原因で骨の成長・代謝に障害をきたす希少な疾患の治療薬。

*2:特定の血液がんの治療薬。

(1）当期の財政状態の概況

（単位：億円）

◎　資産は、前連結会計年度末に比べ405億円増加し、11,079億円となりました。

・非流動資産は、繰延税金資産や関係会社社債等は減少しましたが、有形固定資産及び無形資産の増加により、前連結会計年度末に比べ512億円増加し、6,145億円となりました。

・流動資産は、営業債権及びその他の債権は増加しましたが、現金及び現金同等物や棚卸資産等の減少により、前連結会計年度末に比べ107億円減少し、4,933億円となりました。

◎　負債は、未払法人所得税は増加しましたが、持分法適用に伴う負債の減少等により、前連結会計年度末に比べ20億円減少し、2,145億円となりました。

◎　資本は、配当金の支払いによる減少がありましたが、親会社の所有者に帰属する当期利益の計上に加え、為替影響による在外営業活動体の換算差額の増加等により、前連結会計年度末に比べ425億円増加し、8,933億円となりました。この結果、当連結会計年度末の親会社所有者帰属持分比率は、前連結会計年度末に比べ0.9ポイント増加し、80.6％となりました。

(2）当期の経営成績の概況

①　業績の概況

当社グループは、グローバルに事業を展開していることから、国際会計基準（以下「IFRS」という。）を適用していますが、事業活動による経常的な収益性を示す段階利益として「コア営業利益」を採用しています。当該「コア営業利益」は、「売上総利益」から「販売費及び一般管理費」及び「研究開発費」を控除し、「持分法による投資損益」を加えて算出しています。

（単位：億円）

＜期中平均為替レート＞

当連結会計年度の売上収益は4,968億円（前連結会計年度比0.3％増）、コア営業利益は1,031億円（同8.0％増）となり、いずれも過去最高を更新しました。また、親会社の所有者に帰属する当期利益は670億円（同12.0％増）となりました。

◎　売上収益は、APACリージョンの事業再編による影響や日本における薬価基準引下げの影響があったものの、北米及びEMEAを中心としたグローバル戦略品の伸長に加え、技術収入の増加により、増収となりました。なお、売上収益に係る為替の減収影響は４億円となりました。

◎　コア営業利益は、海外売上収益や技術収入の増加に伴う売上総利益の増加に加え、販売費及び一般管理費、研究開発費が減少したことにより、増益となりました。なお、コア営業利益に係る為替の減益影響は７億円となりました。

◎　親会社の所有者に帰属する当期利益は、前連結会計年度に中国子会社株式売却益を計上していたことから、その他の収益が減少したものの、コア営業利益の増加などにより、増益となりました。

②　地域統括会社別の売上収益

（単位：億円）

（注）１．One Kyowa Kirin 体制（地域（リージョン）軸、機能（ファンクション）軸と製品（フランチャイズ）軸を組み合わせたグローバルマネジメント体制）における地域統括会社（連結）の製商品の売上収益を基礎として区分しています。

２．EMEAは、ヨーロッパ、中東及びアフリカ等です。

３．その他は、技術収入、造血幹細胞遺伝子治療（Orchard Therapeutics社の売上収益）及び受託製造等です。

４．前連結会計年度において区分掲記していた「アジア／オセアニア」の売上収益（416億円）は、2024年のAPACリージョンの事業再編に伴い、当連結会計年度より「その他」に含めて表示しています。

＜日本リージョンの売上収益＞

（単位：億円）

◎　日本の売上収益は、高リン血症治療剤フォゼベル等が伸長したものの、尋常性乾癬治療剤ドボベットの販売提携契約終了や、2024年４月及び2025年４月に実施された薬価基準引下げの影響等を受け、前連結会計年度を下回りました。

・FGF23関連疾患治療剤クリースビータは、2019年の発売以来、順調に売上収益を伸ばしています。また、2025年11月には、在宅自己注射をより簡便に行えるシリンジ型製剤「クリースビータ皮下注シリンジ」を発売しました。

・腎性貧血治療剤ダルベポエチン アルファ注シリンジ「KKF」は、薬価基準引下げ及び競合品浸透の影響を受け、売上収益が減少しました。

・腎性貧血治療剤ダーブロックは、2020年の発売以来、順調に売上収益を伸ばしています。

・高リン血症治療剤フォゼベルは、2024年２月の販売開始以降、順調に売上収益を伸ばしています。

・発熱性好中球減少症発症抑制剤ジーラスタは、バイオ後続品の影響や薬価基準引下げの影響を受け、売上収益が減少しました。

・尋常性乾癬治療剤ドボベットは、レオ ファーマ株式会社との販売提携契約が2024年12月31日で終了したため、売上収益が減少しました。

＜海外リージョン及びその他の売上収益＞

（単位：億円）

◎　北米の売上収益は、グローバル戦略品の伸長により、前連結会計年度を上回りました。

・X染色体連鎖性低リン血症治療剤Crysvita（日本製品名：クリースビータ）は、2018年の発売以来、順調に売上収益を伸ばしています。

・抗悪性腫瘍剤Poteligeo（日本製品名：ポテリジオ）は、2018年の発売以来、売上収益を伸ばしています。

・再発又は難治性急性骨髄性白血病（AML）のうち、感受性のあるNPM1変異を有し、かつ満足すべき代替治療手段がない成人患者を対象として、KOMZIFTI（一般名：ziftomenib）について、2025年11月に米国食品医薬品局（FDA）より承認を取得し、米国での販売を開始しました。KOMZIFTIについては、Kura Oncology社との戦略的提携契約に基づき、米国においては50：50でプロフィットシェアを行います。当社はプロフィットシェア後のネット損益がプラスの場合は売上収益として計上し、マイナスの場合は販売費及び一般管理費として処理しますが、当連結会計年度はネット損益がマイナスとなったため、販売費及び一般管理費に計上しています。

◎　EMEAの売上収益は、グローバル戦略品の伸長や１ブランドの権利譲渡による収入などがあったものの、2024年に３ブランドの権利譲渡による131億円（66.4百万ポンド）の収入があった反動もあり、前連結会計年度を下回りました。

・X染色体連鎖性低リン血症治療剤Crysvita（日本製品名：クリースビータ）は、2018年の発売以来、適応及び上市国を拡大しながら売上収益を伸ばしています。

・抗悪性腫瘍剤Poteligeo（日本製品名：ポテリジオ）は、2020年の発売以来、上市国を拡大しながら売上収益を伸ばしています。

・エスタブリッシュト医薬品１ブランドに関する権利（知的財産）の合弁会社への譲渡（2025年７月）により、77億円（38.5百万ポンド）の売上収益を計上しました。なお、当該金額には2024年７月に譲渡した３ブランドに関する価格調整差額が含まれています。

◎　その他の売上収益は、APACリージョンの事業再編の影響により、前連結会計年度を下回りました。

・異染性白質ジストロフィー（MLD）治療Libmeldy／Lenmeldyは、欧州が堅調なことに加えて、米国での売上計上が始まり、順調に売上収益を伸ばしました。また、2025年12月には、米国推奨統一スクリーニングパネル（RUSP：Recommended Uniform Screening Panel）に異染性白質ジストロフィー（MLD）が追加されました。

・AstraZeneca社からのベンラリズマブに関する売上ロイヤルティの増加に加え、Boehringer Ingelheim社からの契約一時金収入及びマイルストン収入等により、技術収入は増加しました。

・2024年９月末のAPACリージョンの事業再編に伴い、エスタブリッシュト医薬品等の売上収益が大きく（145億円）減少しました。

③　コア営業利益

◎　コア営業利益は、売上総利益の増加に加え、販売費及び一般管理費、研究開発費の減少等により、前連結会計年度を上回りました。

(3）当期のキャッシュ・フローの概況

「(5) 経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析　③　キャッシュ・フローの状況、資本の財源及び資金の流動性についての分析」に記載のとおりです。

(4）生産、受注及び販売の実績

①　生産実績

当連結会計年度の生産実績は、次のとおりです。

（注）１．金額は販売価格によっています。

２．当社グループ内において原材料等として使用する中間製品については、その取引額が僅少であるため相殺消去等の調整は行っていません。

３．当連結会計年度より算出方法を変更したことに伴い、前期比は前連結会計年度の実績を再算出して計算しています。

②　受注実績

当社グループは、主として販売計画に基づいた生産を行っています。一部の製品で受注生産を行っていますが、受注高及び受注残高の金額に重要性はないため、記載を省略しています。

③　販売実績

当連結会計年度の販売実績は、次のとおりです。

（注）主な相手先別の販売実績及び総販売実績に対する割合は、次のとおりです。

(5) 経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析

文中の将来に関する記述は、当連結会計年度末（2025年12月31日現在）において当社グループが入手している情報及び判断に基づいたものです。

①　重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定

当社グループの連結財務諸表は、IFRSに基づき作成しています。この連結財務諸表の作成にあたり用いた会計上の見積り及び仮定のうち、重要なものについては、「第５　経理の状況　１　連結財務諸表等　(1) 連結財務諸表　連結財務諸表注記　２．作成の基礎　(5) 会計上の判断、見積り及び仮定」に記載のとおりです。

②　当期の財政状態及び経営成績の分析

当社グループの当連結会計年度の財政状態及び経営成績の分析については、「(1) 当期の財政状態の概況、(2) 当期の経営成績の概況」に記載のとおりです。

◎　経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等

2021-2025年中期経営計画の最終年度である当連結会計年度（2025年度）における、主要財務指標の目標及び実績は、以下のとおりです。

（注）コアEPS（経常的な収益性を示す指標として、「当期利益」から「その他の収益」及び「その他の費用」並びにこれらに係る「法人所得税費用」を控除した「コア当期利益」を期中平均株式数で除して算定）に対する配当性向を記載しています。

当社グループは、2021-2025年中期経営計画において、成長性、イノベーション創出能力、収益性を持続的に高めていくことにより、中長期的なROEの向上と継続増配を実現し、日本発のグローバル・スペシャリティファーマとしての安定した収益構造の確立と持続的な成長を目指してきました。その目標達成状況を判断する客観的な指標として、「ROE」「売上収益成長率」「研究開発費率」「コア営業利益率」「配当性向」の５つの財務指標（KPI）を掲げていました。

期間中、主力製品では、Crysvitaについて2023年に北米での自社販売を開始したほか、Poteligeoでも上市国・地域の拡大及び市場浸透を進め、着実に売上を伸ばしました。研究開発では、KHK4083（一般名：ロカチンリマブ）についてROCKETプログラムが進展したほか、KHK4951の第Ⅱ相試験や、KK8123等の６開発品の第Ⅰ相試験を開始しました。一方で、ME-401やRTA 402等の開発中止があったものの、日本ではフォゼベル錠、米国ではLenmeldy及びKOMZIFTIを上市しました。また、グローバルでの品質保証及び安定供給体制の強化に向け、eQMSの導入や、高崎での品質関連複合施設「Q-TOWER」及びバイオ医薬品原薬製造棟「HB7」の稼働、米国バイオ医薬品原薬製造工場「サンフォード工場」の建設等の設備投資も実施しました。

これらの結果、売上収益成長率は、欧州におけるエスタブリッシュト医薬品事業の合弁提携化やAPACリージョンの事業再編に伴う売上収益の減少影響もあり、目標の10％を下回りました。研究開発費率は、積極的な投資により目標水準で推移しました。コア営業利益率は、目標の25％に届かなかったものの、2021年、2022年、2023年及び2025年の４年度において過去最高のコア営業利益を達成しました。ROEは、2023年単年度のみ10％以上を達成したものの、掲げた目標の継続的な達成には至りませんでした。

また、ROE及びコア営業利益率は引き続き当社にとって最重要の経営指標であり、2026年２月に公表した「Vision 2030 and Beyond：中長期構想」において、2030年代前半までにROE10％台前半、コア営業利益率30％を実現することを中長期財務目標として再設定しています。

なお、当期末の剰余金の配当については、１株につき32円を予定しており、2026年３月19日開催予定の第103回定時株主総会で承認されますと、中間配当金30円を加えた年間配当金は、前連結会計年度に比べ４円増配の年間62円（配当性向40.5％）となります。これにより、５年平均の配当性向は40.8％となり、９期連続の増配となる予定です。

③　キャッシュ・フローの状況、資本の財源及び資金の流動性についての分析

◎当期のキャッシュ・フローの概況

（単位：億円）

◎　当連結会計年度における現金及び現金同等物の期末残高は、前連結会計年度末の2,447億円に比べ259億円減少し、2,188億円となりました。

当連結会計年度における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は、次のとおりです。

◎　営業活動によるキャッシュ・フローは、966億円の収入（前連結会計年度は679億円の収入）となりました。主な収入要因は、税引前利益872億円に加えて、減価償却費及び償却費261億円です。一方、主な支出要因は、営業債権の増加額224億円、契約負債の減少額61億円です。

◎　投資活動によるキャッシュ・フローは、892億円の支出（前連結会計年度は1,424億円の支出）となりました。主な支出要因は、無形資産の取得による支出458億円、有形固定資産の取得による支出377億円、米国バイオ医薬品原薬製造工場建設資金の一部のエスクロー口座への振替による支出77億円です。

◎　財務活動によるキャッシュ・フローは、369億円の支出（前連結会計年度は847億円の支出）となりました。主な支出要因は、配当金の支払額309億円、リース負債の返済による支出60億円です。

◎　資本政策の基本的な方針

当社グループは、持続的な成長と中長期的な企業価値の向上を実現するため、自己資本利益率（ROE）及びコア営業利益^*１率を重要な経営指標として位置付け、2030年代前半までにROE10％台前半、コア営業利益率30％の実現を目指す中長期財務目標を設定し、経営を行っています。

このための経営資源の配分、株主還元、資金調達についての方針は、以下のとおりです。なお、当社は、支配権の変動や大規模な希釈化をもたらす資本政策等については、取締役会において、全てのステークホルダーにおける企業価値の観点から十分に検討したうえで合理的な判断を行います。

*１ 2026年12月期以降、連結財務諸表におけるコアベースの業績の定義を以下のとおり変更。新コアベースにおけるコア営業利益率を１つの重要な経営指標と位置付け、中長期的な目標値を設定する。

（従来のコア営業利益）

コア営業利益：売上総利益－販売費及び一般管理費－研究開発費＋持分法による投資損益

（新コア営業利益）

コア営業利益：売上総利益－販売費及び一般管理費（無形資産償却費を除く）－研究開発費－会社が除外すべきと判断する項目

・経営資源の配分についての方針

当社グループは、事業活動により創出されるキャッシュ・フロー及び手元資金並びに借入余力を活用し、成長投資を最優先とした資本配分を行いながら、安定的な株主還元を実現する方針です。

成長投資については、R＆D投資と戦略投資を両輪として推進し、短期的な業績変動に過度に左右されることなく、長期的に安定した収益基盤を構築していきます。

R＆D投資については、「2030年代前半までに20以上の新規パイプライン、10以上の適応症でFDA承認」という中長期パイプライン目標の実現に向け、積極的な投資を継続します。当社が強みを有する先進的抗体技術や造血幹細胞遺伝子治療といったモダリティに加え、骨・ミネラル、血液がん・難治性血液疾患及び希少疾患のフォーカス疾患領域にリソースを集中します。さらに、グローバル横断の研究連携を通じて研究基盤の強化を進めます。また、患者さんのニーズと革新的サイエンスの掛け合わせによるLife-changingな価値の創出に取組み、ziftomenib（米国製品名：KOMZIFTI）、KK8123、KK2845、OTL-203などの重点開発テーマを着実に推進します。なお、当連結会計年度のR＆D活動については、「６　研究開発活動」に記載のとおりです。

戦略投資については、フォーカス領域における製品導入やM＆Aなどを通じた外部アセットの獲得を視野に入れ、新たなパイプラインや収益機会につながるインオーガニックな成長機会を積極的に追求し、さらなる成長を目指します。

設備投資については、米国バイオ医薬品原薬製造工場（サンフォード工場）の建設を軸に、グローバル生産ネットワークの整備・強化を進め、高品質な医薬品を安定的かつレジリエントに供給できる体制の構築を図ります。また、IT・DX・AI投資によりデータ基盤やガバナンスを高度化し、AI活用によるオペレーションモデルの転換や業務プロセスの効率化を推進することで、オペレーショナルエクセレンスの追求につなげます。なお、当連結会計年度の設備投資については、「第３　設備の状況」に記載のとおりです。

これらの投資案件や開発プロジェクトの事業性評価においては、投資家の皆様が当社に期待する資本コスト（WACC）を反映したハードルレート（地域別）を用いた正味現在価値（NPV）と期待現在価値（EPV）を主たる定量的な基準としています。投資の判断においても、資本コストを上回るリターンの創出を重視しています。

・株主還元についての方針

2025年度までコアEPS^*２に対する配当性向40％を目処に、中長期的な利益成長に応じた安定的かつ持続的な配当水準の向上（継続的な増配）を目指してきましたが、より安定的な株主還元を実現するため、2026年度より、DOE４％^*３以上かつ累進配当を基本とする配当方針へ変更します。この方針に基づき、2025年度の配当については、2024年度より４円増配の62円（配当性向40.5％）を予定しています。また、2026年度の配当については、８円増配の70円（DOE4.1％）と、10期連続の増配を予定しています。なお、自己株式の取得については、戦略投資の状況や業績・株価動向等を勘案し、ROEを意識しながら機動的に検討します。

ROE向上に向けた経営の規律を一層強化し、資本コストを十分に意識した経営を推進することで企業価値の向上を図るとともに、株主の皆さまへの利益還元を一層充実させ、資本効率の向上に取組みます。

*２　従来のコアベースによるコアEPS

（従来のコアEPS）

コア EPS：コア当期利益（当期利益－その他の収益・費用 (税金影響控除後)）÷期中平均株式数

（新コアEPS）

コアEPS：コア当期利益（コア営業利益－コア営業利益に係る税金費用）÷期中平均株式数

*３　DOE：配当額÷期首資本

・資金調達についての方針

引き続きネットキャッシュポジションの維持を原則としますが、手元資金に加えて、戦略的な投資案件に備えた借入余力（原則としてネットD/Eレシオ0.5倍以下の範囲内で維持）と機動的な資金調達手段（CP（コマーシャル・ペーパー）、コミットメントライン）も確保し、十分な財務柔軟性を維持します。

５【重要な契約等】

(1) 技術導出契約

（注）当社は、2026年１月30日に、Amgen社とのKHK4083（一般名：ロカチンリマブ）の共同開発及び日本以外での販売に関する契約を終了し、ロカチンリマブの開発・商業化に関する権利を再取得することを発表しましたが、2026年３月３日に、最新の安全性情報及び総合的なリスク・ベネフィット評価を踏まえ、ロカチンリマブに関する現在実施中の全ての臨床試験を中止することを決定しました。

(2) 技術導入契約

開発品

販売品

(3) 販売契約

(4) 協業契約

(5) 合弁契約

(6) キリンホールディングス株式会社との統合契約

企業・株主間のガバナンス及び株式取得に関する合意について

当社は、親会社であるキリンホールディングス株式会社（東京都中野区中野四丁目10番２号）（以下「親会社」）と、2007年10月22日付の「統合契約書」において、当社の株式保有に関する合意をしています。

１. 合意の目的

本合意は、当社と親会社との間の長期的な事業協働・経営統合の深化を目的としつつ、当社が上場企業としての経営の独立性を保持することを基本方針としています。これにより、両社間の協力関係を強化し、持続的な企業価値の向上を図るものです。

２. 株式追加取得に関する取り決め

当社と親会社は、親会社が事業戦略上追加で株式を取得する必要が生じた場合には、当社の経営の独立性を確保することが基本精神であることを踏まえて、両社の協議・合意を経て実行することとしています。また、第三者による当社株式の大量取得が開始又は成立し、一定割合を超える保有が見込まれる場合には、親会社が当社株式を取得できる旨の規定を含んでいます。

３. 当社取締役会における検討状況と意思決定経緯

本合意は、両社間の将来にわたる資本・業務両面での連携強化と独立性の両立を目的として策定されました。株式取得条項が当社の経営独立性に十分配慮したものであるか、また投資家保護の観点から適切であるかについて検討が行われ、本合意が株主共同の利益に合致し、経営の自律性を損なわないとの判断に至り、取締役会にて全会一致で承認されました。

(7) その他

（注）本契約に基づき、Grünenthal社は、EMEAにおけるエスタブリッシュト医薬品事業に関連する残存知的財産権及び合弁会社の残存持分49％株式を保有する当社の連結子会社であったKyowa Kirin International HoldCo Ltd.の全株式を取得するコールオプションを行使しました。本取引は2026年２月27日に完了し、全株式は同日付で譲渡されました。

６【研究開発活動】

当社グループは、研究開発活動へ経営資源を継続的かつ積極的に投入しています。自社における研究開発が注力する疾患サイエンス領域を骨・ミネラル、血液がん・難治性血液疾患、希少疾患に設定し、創薬技術については、先進的抗体技術や造血幹細胞遺伝子治療などの革新的なモダリティを強化することで、Life-changingな価値を持つ新薬を継続的に創出することを目指します。また、価値創造のプロセスの一環として、オープンイノベーション活動やパートナーとの連携推進、ベンチャーキャピタルファンドへの出資、コーポレートベンチャーキャピタルも活用します。研究開発においては、Life-changingな価値の創出に重点を置き、自社でグローバルに展開して価値最大化を目指すだけでなく、社外のパートナーとの戦略的な連携で価値最大化を目指すビジネスモデルも活用します。

当連結会計年度における当社グループの研究開発費の総額は1,012億円です。

（注）ロカチンリマブに関する臨床試験の中止について

当社は、2026年１月30日、アトピー性皮膚炎等を対象として開発中のKHK4083（一般名：ロカチンリマブ、以下「ロカチンリマブ」という。）に関するAMGEN INC.（以下「Amgen社」という。）との既存の共同開発・販売契約について、Aｍgen社の戦略的ポートフォリオの見直しに伴い、当該契約を終了し、当社はロカチンリマブの開発・商業化に関する権利を再取得しました。その後、2026年３月３日に、最新の安全性情報及び総合的なリスク・ベネフィット評価を踏まえ、ロカチンリマブに関する現在実施中の全ての臨床試験を中止することを決定しました。

なお、「＜主要開発品の開発状況＞」及び「開発パイプライン一覧」は、2025年12月31日時点の記載であることにご留意ください。

＜主要開発品の開発状況＞

・KHK4083/AMG 451（一般名：ロカチンリマブ）は、病原性T細胞（炎症性疾患において疾患の原因となるT細胞）に発現するOX40（受容体型分子）へ選択的に作用する、T細胞リバランスを実現し得るモノクローナル抗体です。アトピー性皮膚炎などの慢性炎症性疾患の根本的な原因の一つとして、OX40シグナル伝達を介したT細胞の活性化により、病原性T細胞の増加とエフェクター機能が誘導されることが挙げられます。選択的にOX40へ作用するロカチンリマブは、病原性T細胞の機能を抑制すること、さらにその数を減少させることにより、T細胞リバランスを促進します。特にメモリーT細胞に直接作用することにより、疾患の慢性化と再燃の抑制を期待する新規作用機序を有するプロダクトです。これにより、従来のサイトカインブロッカーやJAK阻害薬にはない、少ない投与頻度での症状コントロールを実現できる可能性があります。初期の抗体は当社の米国研究チームとラホヤ免疫研究所の共同研究により見出されました。2021年６月１日、当社とAmgen社はロカチンリマブの共同開発・販売に関する契約を締結しました。本契約に基づき、Amgen社は本剤の開発、製造、及び当社が単独で販売活動を担当する日本を除くグローバルでの販売活動を主導します。両社は米国において本剤のコ・プロモーションを行い、当社は米国以外（日本を除く欧州及びアジア）においてコ・プロモーションを行う権利を有しています。現在成人及び青年期（12歳以上）の中等症から重症のアトピー性皮膚炎を対象に８つの試験からなる第Ⅲ相試験（ROCKETプログラム）が進行中です。これまでに3,300名以上の患者さんが試験に参加し、全ての試験で被験者登録を終了しました。2025年６月までにROCKETプログラムのうち、ROCKET-Horizon、ROCKET-Ignite、ROCKET-Shuttle、ROCKET-Voyagerの結果が得られ、全てにおいて主要評価項目と全ての主要な副次評価項目を達成しました。また、ROCKET-Ascendの中間結果のトップラインデータを発表しました。ROCKETプログラムに加え、中等症から重症の喘息を対象とする第Ⅱ相試験及び結節性痒疹を対象とする第Ⅲ相試験も実施中です。

・ziftomenib（米国製品名：KOMZIFTI）は、経口メニン阻害薬であり、アンメットニーズの高い特定の遺伝子変異や再構成を有する急性骨髄性白血病（AML）に対する治療薬としてKura Oncology社により開発が進められてきました。2024年11月、当社とKura Oncology社はziftomenibの販売と開発に関するグローバルにおける急性白血病を対象とした戦略的提携に関する契約を締結しました。本契約に基づき、両社は共同でziftomenibの開発と販売を実施し、米国ではKura Oncology社が、米国以外では当社が開発・薬事・販売戦略を主導します。現在AMLを対象に複数の臨床試験を実施中です。2025年3月にKura Oncology社が米国食品医薬品局（FDA）にNPM1変異を有する再発・難治性の成人AMLに対する治療薬としてziftomenibの新薬承認申請を提出し、5月に受理され、11月に正式承認を取得しました。初発AMLに関しては、9月に、NPM1変異又はKMT2A再構成を有する初発AML患者を対象としたziftomenibの併用療法の第Ⅲ相試験（KOMET-017試験）を開始しました。さらに10月には、NPM1及びFLT3変異を有する初発AML患者を対象としたziftomenibの併用療法の第Ⅰ相試験（KOMET-007試験の１コホート）を開始しました。2025年12月に米国血液学会（ASH）年次総会にて、初発及び再発・難治性のAMLにおけるziftomenibとベネトクラクス及びアザシチジンの併用レジメンの中間データを報告しました。

・OTL-203は、ムコ多糖症I型（Hurler症候群）を対象とする造血幹細胞遺伝子治療法です。根本治療法となり得る治療法としてOrchard Therapeutics社が北米と欧州でピボタル試験（第Ⅲ相試験相当）を実施中です。

・KK8398（一般名：infigratinib）は、経口FGFR3阻害薬で、骨系統疾患を対象としてBridgeBio Pharma社傘下のQED Therapeutics社により開発が進められてきました。2024年２月に当社とQED Therapeutics社は骨系統疾患を対象とした日本における開発・販売権の導入に関するライセンス契約を締結しました。2025年11月に、日本で軟骨無形成症を対象に第Ⅲ相試験を開始しました。また、日本での軟骨低形成症の第Ⅲ相試験を準備中です。

・KHK4951（一般名：tivozanib）は、当社が創製した血管内皮細胞増殖因子受容体（VEGFR）-1、-2、-3チロシンキナーゼ阻害剤（TKI）であるtivozanibを点眼投与により後眼部組織に効率的に送達するように設計した新規のナノクリスタル化点眼剤であり、滲出型加齢黄斑変性症（nAMD）及び糖尿病黄斑浮腫（DME）に対して非侵襲的な新しい治療選択肢となり得る薬剤です。現在第Ⅱ相試験を実施中です。

・OTL-201は、ムコ多糖症ⅢA型（Sanfilippo症候群A型）を対象とする造血幹細胞遺伝子治療法です。根本治療法となり得る治療法としてPoC試験（第Ⅰ/Ⅱ相試験相当）を実施中です。

・KK4277は、SBIバイオテック株式会社より導入した抗体をもとに、当社のPOTELLIGENT技術を応用して抗体依存性細胞傷害活性（ADCC活性）を強化し、それを最適化した抗体です。現在全身性エリテマトーデス及び皮膚エリテマトーデスを対象に第Ⅰ相試験を実施中です。

・KK2260は、当社独自のバイスペシフィック抗体技術であるREGULGENTを応用したEGFR-TfR1バイスペシフィック抗体です。がん細胞選択的な鉄枯渇を実現する抗体として設計されており、非臨床試験において、強い薬効を示し、かつ忍容性も示すことを見出しました。現在第Ⅰ相試験を実施中です。

・KK2269は、当社独自のバイスペシフィック抗体技術であるREGULGENTを応用したEpCAM-CD40バイスペシフィック抗体です。各種の腫瘍で高発現しているEpCAMと抗原提示細胞のCD40を架橋することで、腫瘍近傍の抗原提示細胞のみ活性化する抗体として設計されており、非臨床試験において、全身性副作用を抑制しながら抗腫瘍免疫による薬効を発揮できることを見出しました。現在第Ⅰ相試験を実施中です。

・KK2845は、当社初の抗体薬物複合体（ADC）です。標的分子はTIM-3で、現在急性骨髄性白血病（AML）を対象とした第Ⅰ相試験を実施中です。

・KK8123は、ヒト型抗FGF23抗体です。現在XLHを対象とした第Ⅰ相試験を実施中です。

・KK3910は、当社が創製した抗体であり、健康成人及び本態性高血圧を対象とした第Ⅰ相試験を実施中です。

・OTL-200（一般名：atidarsagene autotemcel, 米国製品名：Lenmeldy, 欧州製品名：Libmeldy）は異染性白質ジストロフィー（MLD）の根本的な遺伝的原因を修正することを目的とした造血幹細胞遺伝子治療法です。2025年10月に早期発症型MLDに対する希少疾病用再生医療等製品指定を日本で取得しました。現在日本における臨床試験準備中です。

＜主な提携・ライセンス情報＞

・2025年10月に自己免疫疾患に対する新規治療法の開発を目的とする新規化合物をドイツBoehringer Ingelheim社へ導出するライセンス契約を締結しました。

開発パイプライン一覧

※ziftomenib（米国製品名：KOMZIFTI）の開発状況詳細については、Kura Oncology社のホームページ（https://kuraoncology.com/）をご参照ください。

（注）2025年12月31日からの主な進捗は、次のとおりです。

・2026年１月30日に、KHK4083/AMG 451（ロカチンリマブ）に関するAmgen社との現行の提携契約を終了し、当社がロカチンリマブの開発・商業化に関する権利を再取得することを発表しましたが、2026年３月３日に、最新の安全性情報及び総合的なリスク・ベネフィット評価を踏まえ、ロカチンリマブに関する現在実施中の全ての臨床試験を中止することを決定しました。

主な申請承認情報