## 第２ 【事業の状況】

### １ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】

文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において、当社が判断したものであります。

#### (1) 経営の基本方針

当社は、メッセンジャーRNA（mRNA）を標的とした低分子創薬（以下「mRNA標的低分子創薬」という）のプラットフォーム型ビジネス（独自の基盤技術を、共同創薬研究等を通じて複数の製薬会社へ提供）により、「どんな疾患の患者さまも治療法がないと諦めたり、最適な治療が受けられないと嘆いたりすることのない、そんな希望に満ちたあたたかい社会を実現する」ことを経営理念としています（図20）。当社は、製薬業界で新たな領域を切り拓く先駆者、すなわち「パスファインダー(Pathfinder)」として、より多くのmRNAを標的とする低分子医薬品（以下「mRNA標的低分子医薬品」という）を迅速に社会に届けていく方針です。

##### 図20. Veritas In Silicoの経営理念

#### (2) 経営戦略

当社は今後の中長期的な目標として、2030年を目途に「スペシャリティファーマとしての地歩を確立すること」を目指します（図21）。

##### 図21. プラットフォーム型ビジネスからスペシャリティファーマに至るまでの成長曲線のイメージ図

(注) あくまで当社が目標とする成長のイメージであり、実際の時価総額の推移を示唆するものではありません。

#####

スペシャリティファーマを目指す道のりの第一段階として、当社はこれまで、創薬プラットフォームibVISⓇを活用したプラットフォーム型ビジネスに注力し、収益基盤を固めました。複数の国内製薬会社とmRNA標的低分子創薬の共同創薬研究を実施し、その過程で得られた知見と実績が、プラットフォーム技術の向上と競合他社との差別化、ひいては収益の確保につながりました。

スペシャリティファーマへの道のりの第二段階として、mRNA標的低分子医薬品のプラットフォーム型ビジネスを拡大させつつ、2025年より核酸医薬品を中心として自社独自のパイプラインも創出するパイプライン型ビジネスを本格化させ、収益源を複数有する「ハイブリッド型ビジネス」に移行していきます。当社はできるだけ早い時期に自社パイプラインを創出できるよう、その準備作業を2024年より開始しています。プラットフォーム型ビジネスにより、製薬会社との共同創薬研究からの収益を確保するとともに、自社独自のパイプラインを保有することにより、その現在価値が織り込まれるように開示を進め、株主価値の向上を目指します（図22）。

##### 図22. ハイブリッド型ビジネスによる成長コンセプト

スペシャリティファーマへの道のりの最終段階として、プラットフォーム事業及びパイプライン創出とあわせて、製薬会社として必要な組織、機能、人材等を確保し、持続的な成長が期待できるスペシャリティファーマとしての態勢を整えます。
スペシャリティファーマは、日本だけでなくアメリカにおいても非常によく見られる事業形態で、ニューヨーク証券取引所やNASDAQに上場しているヘルスケア関連企業の中で、上場後10年以上にわたり成長を維持している中堅企業の大半が、この事業形態を採っています。

これらスペシャリティファーマを目指すプロセスを通じて、当社が中長期的に安定的かつ持続的な成長を実現することにより、株主価値を高めていきます。合わせて、当社の技術で創出された医薬品を社会に責任をもって届ける態勢を確保することにより、当社が掲げる理念の実現につながるものと考えております。

2030年度にスペシャリティファーマへとしての地歩を確立するため、当社は2025年度から2027年度にかけての中期経営計画期間中、当社の株主価値に寄与する以下の施策を実施し（図23）、ハイブリッド型ビジネスのバイオテク企業として収益基盤の確立を図ります。

##### 図23. 2030年のVISのビジョンに向けた中期経営計画期間中の各年度目標

（注）2025年度には、2024年度に契約締結予定であった２件に加え、新規の契約２件、合計４件の契約締結を目標とします。ただし、2025年度の新規２件のうち１件は、2024年12月に英国 Liverpool ChiroChem（現：LCC Therapeutics）と前倒しで契約を締結しました。

#### (3) 経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標

当社は、当社のibVISⓇプラットフォームから創出された低分子医薬品の実用化により社会に貢献するとともに、製薬会社から医薬品候補化合物の開発の進捗に応じて受領する開発マイルストーン、上市後の製品販売に伴う売上マイルストーン及びロイヤリティ収入によって事業収益を拡大することを経営目標としています。

しかしながら、製薬会社とのプロジェクトは全て研究段階であり、当社が開発・売上マイルストーン及びロイヤリティ収入を獲得可能となるのは早くても数年後となるため、現時点においては、ROAやROEといった経営指標ではなく、製薬会社との新規共同創薬研究契約の締結数年間２社、並びに契約一時金、研究支援金及び製薬会社とのプロジェクト進捗に応じて得られる研究マイルストーンに基づく事業収益全体を、目標達成の判断基準（KPI）として掲げています。さらに2025年以降、ハイブリッド型ビジネスに転換するにあたり、年間１本の自社パイプライン創出もKPIとして設定しました。これらKPIは取締役会等に報告されており、目標達成に向けた組織のパフォーマンスの動向を把握できるようにしております。

新規共同創薬研究契約数の目標を達成するための施策として、当社はこれまでに、製薬会社と秘密保持契約書（CDA）の締結からはじまる事業開発活動の実績を統計的に解析しています（図24）。その結果、全CDA締結数のうち本契約まで至った確率はおおよそ42%、CDA締結から本契約に至るまでの期間（中央値）は約14か月となっています（2024年12月末現在）。現時点において製薬会社７社とCDA下で契約交渉を進めているため、これらの解析にもとづき、2025年度にはそのうちの３社と契約締結することを目標達成の指標としています。また、2026年以降も毎年２社と契約を締結するという目標のもと、その数に見合うCDA締結数を獲得するべく事業開発活動を実施しています。

##### 図24. 契約締結の実績にもとづく事業開発の展開

(注) 契約締結数と契約交渉中のCDA数は2025年２月13日現在の実績

#### (4) 経営環境

内閣官房の健康・医療戦略室委託事業が2021年３月に発表した『令和二年度 医薬品・再生医療・細胞治療・遺伝子治療関連の産業化に向けた課題及び課題解決に必要な取組みに関する調査報告書』によると、世界の医療用医薬品市場は、2020年の約75兆円から、2030年には約103兆円に成長すると予測されています（図25）。

近年、抗体医薬品やペプチド医薬品などの中分子・高分子医薬品が一定規模の市場を形成しており、今後も成長期市場として存在感を示すと考えられます。低分子医薬品は、既に成熟期に差し掛かっている市場であり、市場成長率は微増であるものの、2030年においても医薬品市場の約半分を占めると予測されています。低分子医薬品は、グローバル市場において、日本企業が占有率を高く保っている領域です。今後日本では、占有率の維持に向けて、低分子医薬品の創薬標的やターゲット構造の拡大、適応疾患の拡大、及び研究開発の効率化による低コスト化が重要視されると考えられます。

##### 図25. 世界の医療用医薬品の市場予測

出典：内閣官房 健康・医療戦略室委託事業「令和二年度 医薬品・再生医療・細胞治療・遺伝子治療関連の産業化に

向けた課題及び課題解決に必要な取組みに関する調査報告書」をもとに当社にて作成

当社の属するmRNA標的低分子創薬の領域は、現在世界的に見ても研究段階であるため、2030年時点で市場が大きく形成されている可能性は低いと考えられます。しかしながら、従来のタンパク質標的低分子医薬品と競合することなく、全く新規の創薬標的に対して低分子医薬品の創出に取り組めるうえに、低分子医薬品は経口投与が可能で、製造コストが低く、規制体制及び商材としてのバリューチェーンも確立されているため、将来的には、mRNA標的低分子医薬品単独で新たな市場が形成されると考えられます。その市場規模は、将来のある時点において、既存のタンパク質標的低分子医薬品の市場と同等規模になると、当社は推定しています（図26）。

##### 図26. mRNA標的低分子医薬品の将来市場の見通し（当社推定）

(注１) 初期採用者とも呼ばれ、イノベーター（革新者）の次に商品やサービスを購入する人々

(注２) 前期追随者とも呼ばれ、アーリーアダプターからの影響を受ける人々

2010年代後半、米国を中心としてmRNAを標的とした低分子医薬品の創出を目指すバイオテク企業が相次いで立ち上がり、2017年11月には、科学系学術団体としては世界最大のアメリカ化学会の学会誌であるChemical & Engineering Newsに「The RNA hunters」として取り上げられました。さらに、近年の科学技術の発展に伴って低分子医薬品でアプロ―チ可能な創薬標的が拡大したことにより、2023年10月の同学会誌には「Is this a golden age of small-molecule drug discovery?」と特集されるなど、再度低分子医薬品の創出に対する注目が高まっています。その中で、RNA標的低分子創薬についても同学会誌に取り上げられており、創薬の専門家のコメントとして「個人的な見解ではあるものの次の大本命はRNA標的であり創薬の主流になりつつある」という記載がされております。このような流れを受けて、低分子医薬品の研究開発能力を持つ製薬会社はmRNA標的低分子創薬を検討しはじめ、mRNA標的低分子創薬に取り組むバイオテク企業間の競争は今後より一層激しくなると予想されます。その一方で、各社独自のビジネス展開により棲み分けが進んでいくものと考えられます。

当社の知る限り、国内外の大手製薬会社20社以上がmRNA標的低分子創薬関連のバイオテク企業と提携済みであり（2024年12月末現在）、本創薬への流れは既に始まっていると考えております。当社では、mRNA標的低分子創薬関連に取り組むバイオテク企業の中で、以下に示す当社基準にもとづき、Arrakis Therapeutics、Ribometrix、及びAnima Biotechの３社を当社の主要な競合他社と考えております（図27）。

[競合他社の選定基準]

・当社同様の作用機序に基づくmRNA標的低分子創薬を目指している企業

・全てのmRNA標的低分子創薬に関する技術を保有していると考えられる企業

・大型提携の実績をもつ企業

そのうえで、当社がもっとも注目している点は、公開情報等から競合他社が主に既知のターゲット構造を創薬対象としていると考えられるのに対して、当社は多種多様なターゲット構造を同定し、創薬対象とできることです（当社のターゲット構造を同定する技術の詳細は、「第１ 企業の概況 ３ 事業の内容 (2) 当社の事業領域 ② ibVISⓇプラットフォーム ｃ mRNA標的低分子創薬を可能にするインシリコRNA構造解析技術」を参照）。当社の「ターゲット探索」は、各製薬会社の新薬開発ニーズに対して、多種多様なターゲット構造を創薬対象とすることで応えられるため、創薬標的の枯渇という製薬業界の課題に対する抜本的な解決につながると考えております。したがって、当社のプラットフォーム技術は、競合他社に比べて「ターゲット探索」において優位性があると考えます。

以上の点に加えて、当社は「ターゲット探索」の段階から多くの製薬会社と共同創薬プロジェクトを実施し、mRNA標的低分子創薬に関するノウハウを豊富に蓄積できている点でも、競合他社と比べて優位性があると考えます。

mRNA標的低分子創薬の適用範囲は非常に広いため、少なくとも今後数年間は、当社とこれら競合他社は互いに競合する一方で、本分野のビジネスを相乗的に拡大させていくものと当社は考えております。

##### 図27. Veritas In Silicoと競合他社のビジネスモデル等の比較（2024年12月末現在）

(注) 1USD= 140円として換算

出典：Crunchbase及び各社ウェブサイト情報をもとに当社で作成

#### (5) 優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題

経営方針及び経営戦略を実行していくうえで、当社が優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題は以下のとおりです。

##### ● プラットフォーム事業の拡大と収益の獲得

当社のmRNA標的低分子創薬事業（プラットフォーム事業）は、共同創薬研究契約の相手方である製薬会社が抱えるニーズや課題を的確に把握し、適切に対応を進め、創薬研究を着実に前進させることにより、研究支援金や研究成果に応じたマイルストーン収入等の収益を獲得します。また新たな共同創薬研究契約の締結のため、欧州での事業開発活動に注力するなど戦略的かつ計画的に取り組みます。当社はこれまでに引き続き、現在進行中の共同創薬研究をそれぞれ進捗させること、また新規契約を着実に締結してゆくことを通じて、持続的・安定的な事業の拡大と収益の獲得を目指します。

##### ● 自社パイプラインの創出

当社は、これまでのプラットフォーム事業にとどまらず、自社パイプライン事業を開始します。具体的には、当社単独で創出が可能な核酸医薬品に加えて、低分子医薬品も候補とします。その際、創出する医薬品の将来価値総額の大きさ、製品として市場に出るまでの期間の短縮、直近のコストの低減に特に留意します。これにより、当社の株主価値の持続的な拡大につなげてまいります。

##### ● 技術競争力の強化と独占性の確保

当社は、これまでに実施した製薬会社との共同創薬研究や、自社独自の研究を通じて蓄積した経験と知見を、当社のプラットフォーム技術に反映させるとともに、大学等との共同研究を通じて新たな技術を積極的に吸収し、技術競争力の強化を図ります。引き続き、専門分野の弁理士等と連携しながら、積極的な特許出願・国際展開、当社独自のソフトウェアとデータベースの構築及び秘匿化などにより、当社の技術について独占性の確保・維持と将来の事業展開への素地を作ります。

##### ● 株主価値の向上を目指す経営の実践

当社は、株主価値を高めることにより株主に報いる経営に取り組みます。具体的には、将来の株主価値を高める事業に経営資源を振り向け、事業を計画的に実行してまいります。また健全性と透明性の高い経営を実践しつつ、適時的確で積極的な情報開示や株主との対話等を通じて、適正な株主価値の構築とその向上に努めます。

##### ● 優秀な人材の確保・育成

当社の事業を持続的かつ安定的に発展させるために、RNA研究に関する高い専門性や豊富な創薬研究経験を有する人材、事業の拡大に資する人材の確保を進めます。当社は、従業員が働きやすく、業務を通じて成長できる環境を整備することにより、当社への帰属意識や従業員満足度を高めます。こうしたサステナビリティ経営を通じて、当社の事業基盤を盤石にいたします。

### ２ 【サステナビリティに関する考え方及び取組】

当社は、「どんな疾患の患者さまも治療法がないと諦めたり、最適な治療が受けられないと嘆いたりすることのない、そんな希望に満ちたあたたかい社会を実現する」という経営理念のもと、事業活動を通じた持続可能な社会の実現や、当社の株主価値の向上を目指すために当社が取り組むべき課題として、「ｍRNAを標的とする医薬品の創出を通じたあたたかい社会の実現」、「人的資本経営の実践を通じた有機的な事業基盤の構築」を掲げ、サステナビリティ企業への成長を目指します。

#### (1) ガバナンス

サステナビリティに関する重要な事項は、サステナビリティ担当の取締役が起案してサステナビリティ委員会で協議検討し、決定します。サステナビリティに関する事項は随時、取締役会に報告されるとともに、特に重要な事項については、取締役会として決議します。

#### (2) 戦略

当社が取り組むべき課題の各項目における戦略は以下の通りです。

##### ● mRNAを標的とする医薬品の創出を通じたあたたかい社会の実現

当社の事業は、mRNA を標的とする新たな医薬品を創り出し、世の中に送り出すことを目的として行っております。この事業を推進し、mRNAを標的とする医薬品が国内外で供給されることを通じて、これまで有効な治療法がないとされてきた疾病に苦しむ患者さまのQOL（ここでは患者さまにとっての「人間らしい生活」」や「自分らしい生活」を送れるようにすることを目指した医療の考え方を指します）向上に寄与することができ、「希望に満ちたあたたかい社会」の実現に資すると考えております。

##### ● 人的資本経営の実践を通じた有機的な事業基盤の構築

当社の事業活動の原動力は、当社で働く全ての社員であり、事業基盤を構築する上で優秀な人材を確保し育てていくことが肝要です。このため、社員の人権を最大限に尊重するとともに、人材の多様化を図りつつ社員同士の相互理解を深め、社員一人ひとりを活かす組織づくりへの取り組み等により働きがいのある職場環境の醸成に取り組みます。さらに社員の健康管理・健康増進を経営上の課題として取り組むこと等も含め、総合的な人的資本経営を実践します。その実践を通じて、社員の意欲向上や組織の活性化を図り、有機的な事業基盤の構築に努めます。

##### ● 気候変動への取り組み

気候変動への取り組みは、サステナビリティが事業活動の前提であるという認識のもと、重要課題であるとの考え方に基づき、サステナビリティ委員会の活動の一環として、当社に影響を与えると考えられるリスク要因を抽出し、所要の対応方針も含めた検討に着手しております。

#### (3) リスク管理

会社のサステナビリティに関するリスクと機会の把握は、リスクマネジメント・コンプライアンス委員会の活動の一環として定期的に審議・検討しております。

#### (4) 指標及び目標

当社では、社内環境整備としての社員の健康管理・健康増進を測る指標として「年次有給休暇取得率」を設定しております。

「年次有給休暇取得率」の当事業年度（2024年度）の実績は、有給取得奨励日の設定などの施策により平均80.8%を達成できました。翌事業年度（2025年度）も引き続き、70%以上の実現を目指します。

指　標 | 当事業年度（2024年度）実績 | 翌事業年度（2025年度）目標
年次有給休暇取得率 | 80.8% | 70.0%以上

### ３ 【事業等のリスク】

当社の事業内容、経営成績及び財政状態等に関するリスク要因について、投資者の判断に重要な影響を与える可能性のある事項を以下に記載しております。

なお、本項目の記載はすべてのリスク要因を網羅したものではなく、業績等に影響を与えうるリスク要因は下記の項目に限定されるものではありません。また、本項における将来に関する記載は、本書提出日現在において入手可能な情報に基づき、当社において合理的であると判断したものです。

(医薬品の研究開発事業一般に関するもの)

#### (1) 研究開発の不確実性について

医薬品の研究は、初期の創薬研究から開発に至るまで期間を要するとともに、創薬研究投資が必要となります。また、有用な化合物を見いだせない場合や副作用など安全性への懸念が生じた場合には、研究の延長や中止を余儀なくされるなど、創薬研究には不確実性が存在します。一般に医薬品の創薬研究の成功の可能性は、きわめて低水準であるとされています。

このような一般的な状況に加えて、当社のプラットフォーム型事業においては、創薬研究の進行が自社の裁量のみではコントロールできず、提携先の方針や判断等によって左右される点や、これまでにリード化合物最適化までの創薬研究プロセスを達成した実績が見られない点が不確定要因と見られる可能性があります。

当社では、複数の製薬会社と複数の創薬研究プロジェクトを進めることにより、これらリスク要因の分散や軽減に努めております。しかしながら、かかるリスクが顕在化した場合には、研究活動の長期化や中止等につながる可能性があり、結果として将来の時点における当社の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。

#### (2) 研究活動における情報セキュリティについて

当社においては、社内の秘密情報、顧客の秘密情報、自社及び顧客との共同研究を行うことで発生する実験データなど、さまざまな秘匿すべき情報があります。これら情報の取り扱いにおいては、一般的に意図的な漏洩、意図的でない漏洩、外部からの侵入等による漏出などと言った情報セキュリティリスクがあります。

当社においては、情報に触れる社員を限定するとともに、役員及び社員の全員を対象とする情報セキュリティ教育を随時実施し、情報漏洩リスクに対する意識を高めるとともに、意図的でない情報漏洩を防ぐソフトウェアの活用や外部からの侵入を防ぐ各種の情報セキュリティ対策を講じることにより、かかるリスクの低減に努めております。これらの施策にもかかわらず、万一、情報漏洩等の事象が発生した場合には、さらなる対策に要する労力や時間、費用の発生等により、将来の時点における当社の財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。

#### (3) 研究用資材の調達について

調達先における供給の停滞、生産地における災害発生等による被害、テロや戦争、感染症拡大などによる社会不安等の要因により、研究用資材の調達に支障が生じた場合あるいは、研究用資材の価格高騰により予定数量の調達が困難となる事態が生じた場合には、研究活動の停滞ないし、研究活動費の増加等の要因により、結果として将来の時点における当社の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。しかしながら、当社は、研究用資材の購入にあたっては、調達先の多様化を進めており、現時点において特定の調達先への依存はないものと判断しております。

(事業活動に由来するもの)

#### (4) 自社パイプライン創出の事業性について

当社が今後進めるパイプライン創出においては、計画通り導出ができないリスクがあります。当社では、導出先候補となる企業との間で、あらかじめ希望遺伝子に関するリサーチを行うことによって、当該リスクの低減を図っております。また現時点で策定している中期経営計画（2025～2027年度分の計画）にはパイプライン導出による収益は織り込んでおらず、当該リスクが顕在化した場合においても、直ちに当社の財政状態や経営成績に影響が生じる事態には至らないものと想定しておりますが、導出先候補会社の希望遺伝子が変更された場合あるいは、何らかの要因により導出が大幅に遅延する事態が生じた場合には、将来の時点における当社の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響が生じる可能性があります。

#### (5) 当社技術の優位性について

当社の創薬プラットフォームは、mRNA標的低分子創薬に必要な技術群をワンストップで提供します。特に、製薬会社のニーズの高い任意の遺伝子に対してmRNA上に創薬に適した部分構造を発見し、ターゲット構造を定めることが可能である点に特徴があり、この点が当社の競争優位性の源泉であり、同時に他社との有力な差別化要因でもあります。当社は引き続き、新たな技術の開発等を通じて創薬プラットフォームの技術力を強化すると共に、核酸医薬品の創出など応用範囲の可能性を広げ、優位性の維持を図ります。またアカデミア等との連携による新規技術の確立にも注力する方針です。しかしながら、同業他社による新たな技術の実用化により当社技術の相対的な優位性が失われる場合や、他社が運営する創薬プラットフォームとの競争が激化する等の状況が生じた場合には、将来の時点における当社の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。

#### (6) 法的な紛争について

当社の事業展開において、契約の締結を進める際には弁護士に相談や照会を実施する等の方法により、他者が保有する権利や利益を侵害しないよう留意しております。しかしながら当社が第三者の権利や利益を侵害してしまった場合あるいは、権利保有者が自らの権利や利益が侵害されたと認識した場合には、法的な紛争が生じる可能性があります。かかるリスクが顕在化した場合には、当該紛争を解決するための労力、時間及び費用を要するほか、風評の発生等により、将来の時点における当社の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。

#### (7) mRNA標的医薬品市場の成長可能性について

当社は、主にmRNA標的低分子医薬品の創薬研究を行っております。mRNA標的低分子医薬は、標的分子の枯渇という業界の課題を解決できると考えられ、また、創出される低分子医薬品は製造法なども確立していることから、次世代創薬の本命ととらえる企業もあり近年は多くの企業の参入があります。当社は、当該市場が引き続き成長すると期待しており、今後も継続的に業界動向の情報収集に努め、経営環境の変化に応じた事業運営を行う方針です。しかし、標的がmRNAであることによる毒性リスクなどが顕在化した場合や、mRNA標的低分子医薬以外の新たな創薬手法の開発等により医薬品市場におけるやmRNA標的低分子医薬の位置づけが変化したりすることにより、想定どおりにmRNA標的低分子医薬品市場が拡大しなかった場合や、共同創薬研究に係る提携先が想定どおりに見つからなかった場合等には、将来の時点における当社の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。

(知的財産権に関するもの)

#### (8) 知的財産権の出願・取得について

当社は、今後創出する自社パイプラインの物質特許を含め、事業運営上必要となる特許権等の知的財産権の出願・取得を進めております。しかしながら、第三者に先願される可能性があるだけでなく、現在出願中の全ての知的財産が登録査定を受けられるとは限りません。また、登録後も異議申立てや無効審判請求により、権利の一部又は全てが無効化されるなどの可能性があります。当社は当該分野の知財状況をモニターし、専門分野の弁理士・弁護士と連携するなどの方法による当該リスクの軽減に努めておりますが、当社の事業運営上重要な特許権等が取得できない場合や権利の一部又は全てが無効化された場合には、将来の時点における当社の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。

(業績、財務及び資本政策等に関するもの)

#### (9) 収益の安定性について

当社の収益には、提携先より定期的に受け取る研究支援金のほか、新規契約締結時に受け取る契約一時金、研究活動の目標達成時に受け取るマイルストーン収入の臨時的収入があります。当社が締結する共同創薬研究契約等は、相手先ごとに契約内容を個別に取り決めているため、当社が契約にもとづき受領する収益の金額も相手先ごとに異なるため、これら収益の合計額は、必ずしも契約締結数に比例するものではありません。また新規契約の交渉においては、相手方における経営環境の変化や経営方針の変更など、当社の裁量が及ばない要因によって契約締結時期が計画より遅延する可能性もあります。

当社では定期的に受け取る収入の割合を高め、収益の安定化、平準化に努めるとともに、提携候補先の数を増やし、また提携候補先の所在する地域を多様性することにより、収益変動リスクの分散や軽減を図っております。さらには、自社の裁量によるコントロールが可能である自社パイプラインを創出してその事業化を進めることを通じて当該リスクの抜本的な回避を図ってゆく方針ですが、新規契約を計画通りに締結できない可能性や、計画通りに契約締結できた場合であっても提携先との研究方針の不一致等の要因により予定していた収益が予定していた時期に得られない可能性があります。

その様な事態が生じた場合には、当社の事業戦略や事業計画の変更が余儀なくされ、将来の時点における当社の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。

#### (10) 為替変動による影響について

当社は、海外の製薬会社との共同創薬研究の締結を目指しております。また海外の関係先との間で、外貨建ての取引が発生しております。当社では海外企業と契約等を締結する際には、為替変動を低減させることを目的とした条項を盛り込む等の方法により、為替変動リスクの低減を図っております。

また決算時においては、当社の外貨建て資産、負債、収益ならびに費用は、為替換算ルールに基づき各々円貨換算されますが、その円貨換算額は、為替換算レートに応じて増減するため、為替相場の状況によっては、将来の時点における、当社の財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。

(人材及び組織に関するもの)

#### (11) 小規模組織であることについて

当社は、医薬品等の研究を行う企業としては小規模な組織であるため、役員及び社員が各々担当する業務及び責任範囲は相対的に広範となります。当社では今後、事業拡大に伴い必要な人員補強を図ってゆく方針であり、計画的に人材の採用を進めていく予定です。しかしながら、計画通りに人材の採用ができなかった場合や、多くの人材流出等があった場合には、今後の事業運営が滞る等の影響が生じ、将来の時点における当社の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。

#### (12) 特定人物への依存について

当社では、過度に特定の人物に依存しない組織的な経営体制の強化を進めております。しかしながら、何らかの理由により、当社代表取締役社長中村慎吾をはじめとする特定の人物が、当社の業務を継続することが困難になった場合には、将来の時点における当社の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。

#### (13) 法令遵守について

当社は、法令等諸規則を遵守するため、役員及び社員の全員が参加するコンプライアンス教育や啓発活動を随時実施しております。しかしながら万一、当社の役員ないし社員の故意または過失により法令違反や事故、不正等の事象が発生した場合には、損失の回復さらには、行政処分や社会的信用の失墜等の要因により、将来の時点における当社の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。

(サステナビリティに関するもの)

#### (14) 自然災害等への対応について

当社では、自然災害等の発生に備えて「防災マニュアル」を拠点ごとに整備し、役員及び社員の安全を最優先に行動することに努めております。また、事業継続が危ぶまれる事態を想定して「事業継続計画（ＢＣＰ）」を策定し、定期的な訓練を実施しております。しかしながら、当社の役員ないし社員への人的被害や、建物や施設に対する物理的被害が発生した場合には、その回復にかかる費用や時間等の負担が生じるほか、事業の再開継続に支障が生ずる等の要因により、将来の時点における当社の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。

#### (15) 各種感染症への対応について

当社は、新型コロナウイルス感染症に対応し、大きな支障なく事業活動を継続できた経験を社内に蓄積しております。しかしながら、新たな感染症の流行等の発生により、当社の事業活動に何らかの支障が生じる場合には、将来の時点における当社の事業、財政状態及び経営成績に重要な影響を及ぼす可能性があります。

### ４ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】

#### (1) 経営成績等の状況

当事業年度（2024年１月１日～2024年12月31日）におけるわが国の経済は“コロナ明け”後の経済活動が本格化するなか、名目賃金の伸びが続き実質賃金がプラスに転じたことを裏付けに、個人消費に持ち直しの兆しが現れるなど、景況感にやや明るさが見られました。その一方では、エネルギー価格の高止まりや円安基調の長期化などの懸念材料も依然として払拭されておらず、今後の見通しには不透明感が残りました。

当事業年度における当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー(以下、「経営成績等」という)の状況の概要は以下の通りです。

##### ① 経営成績

当社のmRNA標的低分子創薬事業においては、創薬プラットフォーム ibVISⓇを活用し、東レ株式会社、塩野義製薬株式会社、ラクオリア創薬株式会社、並びに武田薬品工業株式会社との共同創薬研究を進めております。また、さらなる提携先の獲得に向け、mRNA標的低分子創薬に関心を持つ国内外の製薬会社を対象に、当社のプラットフォーム技術紹介等のアプローチを進めました。また当社が保有している特許のうち、創薬プラットフォームibVISⓇをカバーするものについて、欧州域内にて2025年１月１日付で特許権が付与されました。

mRNA標的低分子創薬事業の取り組みと並行して、当社で実行可能な核酸医薬品をはじめ、mRNA標的医薬品の自社パイプラインを創出する取り組みも進めました。

核酸医薬品の開発においては、当社は既にp53遺伝子のmRNAの量を低下させ、疾患の原因となるタンパク質の発現を抑制する核酸医薬品の一種、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）を発見し、日本国内で特許を取得するとともに、さらに効率よく活性の高いASOを取得するための独自研究を進めております。また、三菱瓦斯化学株式会社との間では、ASOの研究・開発・製造を目的とした協業の可能性について2023年12月より継続的に検討を進めております。

低分子医薬品の開発においては、2024年10月に英国 Liverpool ChiroChem 社とのmRNAを標的とした低分子創薬に関するパートナーシップ合意、さらに同社とは同年12月に共同開発及び商業化契約を締結いたしました。

また当社は2024年２月８日、東京証券取引所グロース市場へ株式上場いたしました。

これらの結果、当事業年度における経営目標の主要な指標であるKPI達成状況は、新規契約締結数については年間目標２社に対し１社（英国 Liverpool ChiroChem 社）、事業収益は黒字確保の目標に対し、当事業年度内の契約締結を見込んでいた案件の成約が翌事業年度内となったことを主な要因として赤字となりました。

当事業年度における事業収益等の経営指標は、共同創薬研究契約に基づき定期的に受け取る研究支援金や、スポット的に発生するマイルストーン収入等により事業収益は194,643千円(前事業年度比46.0%減)を計上しました。事業費用には研究開発費172,475千円を含む407,494千円を計上し、営業損失は212,851千円(前事業年度は37,623千円の営業利益)となりました。営業外損益においては、当社株式の東京証券取引所グロース市場上場に伴う費用12,820千円、公募増資の実施に伴う新株発行費用9,351千円を営業外費用に計上したこと等により、経常損失は233,562千円(前事業年度は35,898千円の経常利益)、当期純損失は236,442千円(前事業年度は33,048千円の当期純利益)となりました。

##### ② 財政状態

(資産)

当事業年度末の総資産は、前事業年度末に比べて593,426千円（35.9%）増加し、2,248,958千円となりました。流動資産は主に現金及び預金の増加624,247千円により602,865千円（37.0%）増加し、2,232,073千円となりました。固定資産は、主に減価償却による有形固定資産の減少9,530千円により9,438千円（35.9%）減少し、16,885千円となりました。

(負債)

当事業年度末の負債は、前事業年度末に比べて40,482千円（50.7%）減少し、39,410千円となりました。これは主に流動負債にて前受金の減少26,143千円、その他に含まれる未払消費税の減少23,753千円等があったことによるものです。

(純資産)

当事業年度末の純資産は、前事業年度末に比べて633,909千円（40.2%）増加し、2,209,548千円となりました。これは2024年２月から３月にかけて実施した公募増資等による資本金及び資本準備金の増加870,351千円及び、同４月に実施した減資による資本金の減少448,000千円、その他資本剰余金の増加448,000千円並びに、利益剰余金の減少236,442千円があったことによるものです。

これらの結果、自己資本比率は、前事業年度末の95.2%から3.0ポイント上昇し、98.2%となりました。

##### ③ キャッシュ・フローの状況

当事業年度末における現金及び現金同等物（以下「資金」と表記）の残高は、前事業年度末より1,375,752千円減少し173,358千円となりました。当事業年度におけるキャッシュ・フローの状況は、以下の通りです。

(営業活動によるキャッシュ・フロー)

当事業年度の営業活動により支出した資金は217,944千円となりました。これは主に税引前当期純損失233,562千円、売上債権の減少38,050千円、前受金の減少26,143千円等によるものです。

(投資活動によるキャッシュ・フロー)

当事業年度の投資活動により支出した資金は2,005,988千円となりました。これは定期預金の預け入れによる支出2,000,000千円、有形固定資産の取得による支出5,702千円等によるものです。

(財務活動によるキャッシュ・フロー)

当事業年度の財務活動により獲得した資金は848,179千円となりました。これは株式の発行による収入860,999千円、上場関連費用の支出12,820千円によるものです。

##### ④ 生産、受注及び販売の実績

###### ａ.生産実績

当社の行う事業は、提供するサービスの性質上、生産実績の記載になじまないため、当該記載はしておりません。

###### ｂ.受注実績

当社の行う事業は、提供するサービスの性質上、受注実績の記載になじまないため、当該記載はしておりません。

###### ｃ.販売実績

当事業年度における販売実績は、次のとおりであります。

| 第９期事業年度 （自2024年１月１日 至2024年12月31日）
セグメントの名称 | 販売高(千円) | 前年同期比(％)
創薬プラットフォーム事業 | 194,643 | △46.0

(注)１．当社は創薬プラットフォーム事業の単一セグメントであるため、事業セグメント別の記載を省略しております。

２．主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は、下表のとおりです。

相手先 | 第８期事業年度 （自2023年１月１日 至2023年12月31日） | 第９期事業年度 （自2024年１月１日 至2024年12月31日）
販売高 （千円） | 割合 （％） | 販売高 （千円） | 割合 （％）
武田薬品工業㈱ | 216,333 | 60.0 | 123,691 | 63.6
ラクオリア創薬㈱ | 80,000 | 22.2 | 30,000 | 15.4
塩野義製薬㈱ | 30,000 | 8.3 | 30,000 | 15.4

#### (2) 経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容

経営者の視点による当社の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりです。

なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において当社が判断したものです。

##### ① 財政状態及び経営成績の状況に関する認識及び分析・検討内容

当事業年度の事業収益は194,643千円（前事業年度は360,356千円：前期比46.0%の減少）となりました。事業収益が減少した要因は、当事業年度内の契約締結を予定していた新規案件の成約が翌事業年度内となったことによるものです。当事業年度の事業費用は407,494千円（前事業年度は322,733千円：前期比26.3%の増加）となりました。これは主として研究活動の進捗に応じた研究開発費の増加35,923千円、各費目の支出増加による販売費及び一般管理費の増加48,837千円によるものです。これらの結果、当事業年度の当期純損失は236,442千円（前事業年度は当期純利益33,048千円）となりました。

なお、財政状態の状況に関する認識及び分析・検討内容については、「第２ 事業の状況　４ 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析（1）経営成績等の状況　② 財政状態」に含めて記載しております。

##### ② キャッシュ・フローの状況の分析・検討内容並びに資本の財源及び資金の流動性に係る情報

当事業年度のキャッシュ・フローの分析につきましては、「第２ 事業の状況４ 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析 (1)経営成績等の状況　③キャッシュ・フローの状況」に記載のとおりであります。

当社における主な資金需要は、人件費にかかる支出及び研究開発にかかる支出です。この資金需要に対しては、原則として自己資金を充当することを基本としております。

なお、当事業年度末において、金融機関等からの借入金はありません。

##### ③ 重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定

当社の財務諸表は、我が国において一般に公正妥当と認められている企業会計の基準に基づいて作成されております。この財務諸表の作成にあたっては、当事業年度末における財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に影響を与えるような見積り、予測を必要とされております。当社は、過去の実績値や状況を踏まえ合理的と判断される前提に基づき、継続的に見積り、予測を行っております。しかしながら実績の結果は、見積り特有の不確実性があるため、これらの見積りと異なる場合があります。

当社の財務諸表を作成するに当たって採用した重要な会計方針は「第５　経理の状況　１　財務諸表等　(１) 財務諸表　注記事項 (重要な会計方針)」に記載のとおりであります。

また、財務諸表の作成に当たって用いた会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定のうち、重要なものについては、「第５　経理の状況　１　財務諸表等　(１) 財務諸表　注記事項 (重要な会計上の見積り)」に記載しておりますが、重要な会計上の見積りを要する項目はないと判断しております。

##### ④ 経営成績に重要な影響を与える要因について

経営成績に重要な影響を与える要因については、「第２　事業の状況　３　事業等のリスク」に記載しております。

##### ⑤ 経営戦略、経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等

経営戦略、経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等については、「第２　事業の状況　１　経営方針、経営環境及び対処すべき課題等　（３）経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標」に記載しております。

### ５ 【経営上の重要な契約等】

#### (1) 製薬会社との共同創薬研究契約

相手先の名称 | 相手先の所在地 | 契約の名称 | 契約締結日 | 契約内容
東レ株式会社 | 日本 | 共同創薬研究契約 | 2021年７月15日 | 長鎖RNA（mRNAを主とし、おおよそ長さ300塩基以上のRNA） に対して低分子医薬品の創出を目的とした共同創薬研究契約。医薬品候補化合物の取得にいたるまでの共同創薬研究実施。 ＜研究期間＞ 2021年７月12日から共同創薬研究の実施期間終了まで
塩野義製薬株式会社 | 日本 | 共同創薬研究契約 | 2021年11月16日 | 長鎖RNA（mRNAを主とする長さ300塩基以上のRNA）に対して低分子医薬品の創出を目的とした共同創薬研究契約。医薬品候補化合物の取得にいたるまでの共同創薬研究実施。開発以降のマイルストーン及び販売実績に応じたロイヤリティについても規定。 ＜研究期間＞ 2021年11月16日から共同創薬研究の実施期間終了まで
ラクオリア創薬 株式会社 | 日本 | 共同創薬研究契約 | 2022年12月22日 | mRNAを主とし、おおよそ長さ300塩基以上のRNAに対して低分子医薬品の創出を目的とした共同創薬研究契約。医薬品候補化合物の取得にいたるまでの共同創薬研究実施。開発以降のマイルストーン及び販売実績に応じたロイヤリティについても規定。 ＜研究期間＞ 2022年12月22日から共同創薬研究の実施期間終了まで
武田薬品工業 株式会社 | 日本 | COLLABORATIVE RESEARCH AND LICENSE AGREEMENT | 2023年６月19日 | 特定のmRNAに対して低分子医薬品の創出を目的とした共同創薬研究契約。医薬品候補化合物の取得にいたるまでの共同創薬研究実施。開発以降のマイルストーン及び販売実績に応じたロイヤリティについても規定。 ＜研究期間＞ 2023年６月19日から共同創薬研究の実施期間終了まで

#### (2) アカデミアとの共同研究契約

大学名 | 大学所在地 | 契約の名称 | 契約締結日 | 契約内容
新潟薬科大学 | 日本 | 共同研究契約 | 2023年４月１日 | 創薬標的に対してスモールガイドASO（sgASO）技術、ASO技術及びRNA結合低分子化合物技術による医薬品候補化合物の取得を目的とした共同研究契約。 ＜研究期間＞ 2024年４月１日から2025年３月31日まで（2017年より各年度更新）

#### (3) その他の重要な契約

相手先の名称 | 相手先の所在地 | 契約の名称 | 契約締結日 | 契約内容
三菱瓦斯化学 株式会社 | 日本 | 三菱瓦斯化学株式会社と株式会社Veritas In Silico間の覚書 | 2021年12月17日 | 当社が直接又は間接的に核酸化合物の製造を委託する場合における三菱瓦斯化学株式会社の優先交渉権等について規定。 ＜契約期間＞ 2021年12月17日から契約失効まで継続 ＜契約失効の主な条件＞ 契約失効 以下の事項のうちいずれか早い時点で終了する。 ・三菱瓦斯化学株式会社が終了することについて書面による合意をしたとき ・2021年12月17日締結の「株主間契約書」終了後３年が経過した時
Liverpool ChiroChem Ltd. （現：LCC Therapeutics ） | 英国 | COLLABORATION DEVELOPMENT & COMMERCIALISATON AGREEMENT | 2024年12月17日 | Liverpool ChiroChem (LCC) 社と当社は、両社が合意する Commercial Lead Candidate（将来販売に資する化合物) をを研究及び開発する事について規定 ＜契約期間＞ 2024年12月17日から契約失効まで継続 ＜契約失効の主な条件＞ 以下の事項のうちいずれか早い時点で終了する。 ・ Lead Candidates（本契約下で両社が合意する基準を満たした化合物）または Commercial Lead Candidateが得られない時 ・Commercial Lead Candidate の特許が失効した時

### ６ 【研究開発活動】

当社は、mRNA標的創薬の技術力を基盤として、研究開発活動を行っております。当社は、研究活動の拠点として新川崎研究所(神奈川県川崎市幸区)及び、新潟研究所(新潟県新潟市秋葉区)を有しております。基礎研究の拠点である新川崎研究所では、主として製薬会社とのmRNAを標的とする低分子創薬事業のプロジェクト推進や、計算化学研究をはじめとしたibVISⓇプラットフォームの基盤技術強化に取り組んでいます。応用研究の拠点である新潟研究所では、医薬品候補化合物を取得するための細胞を用いた評価実験や、mRNA標的低分子医薬品の作用機序解析等に取り組んでいます。

当事業年度における当社が支出した研究開発費の総額は172,475千円となりました。

#### (1) プラットフォーム事業の拡大・強化

プラットフォーム事業については主に新川崎研究所で実施しております。当社では、実施中である製薬企業４社との共同創薬研究の各プロジェクトを着実に遂行するため、独自の創薬プラットフォームであるibVISⓇを活用して各プロジェクトの進行段階に応じた研究を実行しました。そしてその結果、６月には武田薬品と、９月には塩野義製薬との共同創薬研究におけるマイルストーンを達成しました。更には６月にラクオリア創薬との共同創薬研究において目標とするプロファイルを示す複数の低分子化合物の取得に成功しました。以降も次のマイルストーン達成に向けて精力的に研究活動に取り組んでおります。

研究開発体制については、今年度以降の海外企業を含む新たな共同創薬研究に備えた体制強化を進めており、2024年度中には新川崎研究所の増員を行うと共に、必要な機器を購入しました。更には研究能力の向上を目的とした新研究所への移転の準備を開始し、プラットフォーム事業の拡大・強化だけでなく今後開始するパイプライン事業にも備えた対応を進めています。これらの必要なインフラ整備に加え、これまで以上に高度な研究を実施するため、研究員の能力向上についても精力的に取り組み、医薬品の研究開発に必要な知識を習得するための社内勉強会の開催等の施策を継続的に実施しています。その結果、2月にはRNA標的低分子創薬における当社デジタル技術の使用実績を踏まえた人工知能（AI）に関する総説が科学雑誌Expert Opinion on Drug Discoveryに掲載され、さらに11月には、京都市内で開催されたメディシナルケミストリーシンポジウムで当社研究員による発表を行いました。

円滑な研究開発活動のために必要な施策として社内連携も重視しており、製薬企業との交渉時点から事業開発部と連携し、契約締結後の速やかで円滑な共同創薬研究の実施に備えています。

#### (2) パイプライン事業の開始準備

当社では、長期的に持続的な成長を遂げるため、スペシャリティファーマへの移行を計画しています。そのため、次の一歩としてパイプライン事業を開始し、現在のプラットフォーム事業に加えたハイブリッド型ビジネスへの転換を図っています。パイプライン事業では、2025年度以降に毎年１本ずつのパイプライン創出を計画しておりますので、これを実行するための準備を進めています。パイプラインについては、将来価値が大きく、上市までの期間が短い候補を優先的に創出する事を目指すと共に、将来的に起こりえる製造での課題を計画段階から予め見据え、当社独自の創薬を実施する計画としています。当社では既にパイプライン候補として、東京慈恵医科大学との共同研究で創出した筋委縮性側索硬化症などの神経変性疾患を対象疾患としたASOや、急性腎不全や脱毛症を対象疾患とした遺伝子p53に対するASOなどの研究を進めております。当社は、最短８カ月でパイプライン候補を創出可能であることから、新規のパイプライン候補についても併せて検討を進めております。パイプライン事業のための体制整備についても並行して開始しており、パイプライン事業の運営に必要な人材を獲得いたしました。更に、毎年のパイプライン創出に備えた人員計画や機器購入などのインフラ整備を2025～2027年度にかかる中期計画に盛り込み、既に対応を開始しております。加えて、パイプライン事業では疾患のみならず患者さまの想いを理解する事がより一層重要となる事から、患者会との交流も実施いたしました。その結果、研究員のモチベーション向上にもつながっております。また、パイプライン事業においては、新川崎研究所と新潟研究所との連携が特に重要になると想定しています。そのため、両研究所間での協議や人的交流の場を増加するなど、交流の一層の活性化を図っております。

#### (3) 基盤技術の強化

当社では、独自の創薬プラットフォームであるibVISⓇを有しており、創薬研究の全プロセスに相当するターゲット探索、スクリーニング、ヒット化合物検証、リード化合物最適化について、ワンストップでカバーしております。

しかし当社では現状に満足する事なく、各プロセスを担う創薬技術及びデジタル技術を念入りに見直し、自社研究による基盤技術の向上を目指しております。加えて、大阪大学や千葉工業大学など国内外の９大学との共同研究等を実施しております。そして、現在の基盤技術の強化だけにとどまらず、革新的な将来基盤技術の構築についても積極的に取り組んでおります。